執(zhí)政為民，這就是我國的立國承諾，這也是我們中華共產(chǎn)黨的鄭重承諾。國家的好政策是送給我們?nèi)嗣褡詈玫亩Y物。以下是范文社網(wǎng)小編為大家整理的醫(yī)保靈魂砍價(jià)降至3萬多的救命藥正式開打相關(guān)參考資料，希望能幫助到大家，歡迎你的閱讀。
2022年第一天，《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2021年）》正式實(shí)施。
根據(jù)新版國家醫(yī)保藥品目錄，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄，11種藥品被調(diào)出目錄。2021年國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)2860種。
此外，據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道獲悉，新版國家醫(yī)保藥品目錄落地首日，在北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個(gè)省市的醫(yī)院近20位脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者接受了本次醫(yī)保談判最受關(guān)注的渤健「70萬一針」的治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物諾西那生鈉注射液、治療，該藥降價(jià)至萬元，大大減輕相應(yīng)群體經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
新年第一天，多地開打 患者：感覺自己幸運(yùn)到爆
2022年新年第一天，江西省兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科為2歲10個(gè)月的SMA患兒嘉成(化名)進(jìn)行了諾西那生鈉治療，為SMA患者送上最好的新年禮物，這是SMA靶向藥物納入醫(yī)保后我省首例，也是全國首批獲益的患者。
另據(jù)南方+，1月1日上午9時(shí)許，在廣州中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)一科的治療室里，29歲的患者杜先生撩起衣服，側(cè)臥在床上，準(zhǔn)備接受腰椎穿刺。即將注射到他體內(nèi)的正是諾西那生鈉。
「再把頭往胸口那邊靠一點(diǎn)，背再拱起來一點(diǎn)。」中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科主治醫(yī)師利婧逐步指引杜先生調(diào)整體位。杜先生左側(cè)臥在床上，屈膝抱團(tuán)，暴露出腰椎。
「背部和床盡量保持垂直，針刺進(jìn)去的時(shí)候稍微斜一點(diǎn)，慢慢地往上……」中山一院神經(jīng)外科主任醫(yī)師、教授張成來到現(xiàn)場指導(dǎo)。
另一邊廂，醫(yī)生徐睿愷已經(jīng)在醫(yī)院藥房整裝待發(fā)。他手上有一個(gè)保溫箱，里面是被低溫冷凍保存著的諾西那生鈉注射液?！缚梢园阉幠眠^來了。」沒過多久，他收到了送藥的指令。
針尖進(jìn)入身體，杜先生緊了緊拳頭?！阜潘梢稽c(diǎn)，正常呼吸，肚子別緊張。」醫(yī)護(hù)人員繼續(xù)耐心地引導(dǎo)。
腰椎穿刺完成，主治醫(yī)師何若潔把注射液從冰冷的保溫箱里取出來，握在手心里，把注射液復(fù)溫到25攝氏度左右。2分鐘后，測溫槍顯示注射液的溫度已經(jīng)合適。
利婧和何若潔兩人配合，用注射器將5毫升的諾西那生鈉注射液從小瓶子里吸出來?！高@一步要特別小心，每一滴藥物都是寶貴的，要盡量都吸到針管里來?！?
全部吸取出來后，利婧緩緩把注射液注入杜先生體內(nèi)，完成了此次治療。
「新年第一天就能用上這個(gè)藥，感覺自己幸運(yùn)到爆了!」杜先生對未來充滿憧憬，「希望自己以后能恢復(fù)健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢復(fù)健康?！?
與此同時(shí)，記者于1日上午來到浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院(下稱「浙大兒院」)濱江院區(qū)，在該院住院部的18樓神經(jīng)內(nèi)科，4歲多的SMA患兒馨馨正在等待注射諾西那生鈉。
上午10時(shí)36分，馨馨被抱進(jìn)了注射室；10時(shí)48分，醫(yī)生團(tuán)隊(duì)推開了門，整個(gè)過程結(jié)束
浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、脊髓性肌萎縮癥多科學(xué)診療團(tuán)隊(duì)(SMA-MDT)組長，同時(shí)也是浙江省SMA診療專家組組長的毛姍姍向記者介紹道，馨馨在1歲9個(gè)月時(shí)被確診為SMA II型，此前一直在接受多科學(xué)診療團(tuán)隊(duì)的管理及康復(fù)治療，「沒有接受過藥物治療，一直在等待藥物可及。」
「每一個(gè)小群體都不該被放棄」
「希望企業(yè)拿出更有誠意的報(bào)價(jià)……每一個(gè)小群體都不該被放棄。」
過去，諾西那生鈉注射液高昂的價(jià)格，使得包括杜先生和馨馨的很多患者難以企及。
但眼下卻不一樣了。2021年年底，一則醫(yī)保談判代表與企業(yè)代表就罕見病藥物展開價(jià)格談判的視頻受到關(guān)注。視頻中醫(yī)保談判代表將藥物價(jià)格從市價(jià)70萬元「殺」到3萬元左右，引發(fā)網(wǎng)友紛紛點(diǎn)贊。
在今年的談判中，治療罕見病脊髓性肌萎縮癥的藥物談判進(jìn)行了一個(gè)半小時(shí)。
全過程回顧下來可謂異常艱難，企業(yè)第一輪報(bào)價(jià)中，給出的價(jià)格是53680每瓶。國家醫(yī)保局談判代表張勁妮回答道：「希望企業(yè)拿出更有誠意的報(bào)價(jià)，每一個(gè)小群體都不該被放棄?！?
并給出了一個(gè)頗具「誘惑力」的條件——「如果這個(gè)藥能進(jìn)入醫(yī)保目錄，以中國的人口基數(shù)、中國政府為患者服務(wù)的決心，很難再找到這樣的市場了。」
企業(yè)代表離席商量過后。給出的報(bào)價(jià)降到了48000元每瓶。
張勁妮坦言，中國的醫(yī)?；鸾衲陮?shí)際是一個(gè)非常困難的年份，包括新冠肺炎前期，醫(yī)?；鸬臏p征緩征可能外企也有享受到相應(yīng)的優(yōu)惠，疫苗費(fèi)用實(shí)際上占了醫(yī)?；鸱浅７浅４蟮闹С?，
「所以我們對國家醫(yī)保局今年仍然有勇氣開展醫(yī)保談判工作，確實(shí)是體會(huì)到了人民健康至上的非常大的決心?！?
張勁妮的話讓企業(yè)代表再次離席商討。
這次他們把價(jià)格降到了45800元。
而張勁妮給出的答復(fù)是：「很困難，希望企業(yè)再努努力。」
談判企業(yè)第三次離席商討后，帶回了42800的價(jià)格。
這次張勁妮回答：「相信企業(yè)感到很痛，但離我們能進(jìn)一步談，還有一定的距離?！?
談判企業(yè)又經(jīng)歷了第四次、第五次離席商量，價(jià)格降到了37800每瓶。但這顯然還沒有達(dá)到醫(yī)保局理想的價(jià)位。
張勁妮笑著說：「談判桌上我們作為甲方，這么卑微，真的很難」。
但談判組對價(jià)格的底線是不能讓步的。
「調(diào)整空間是0」「真的很艱難，我覺得我剛眼淚都快掉下來了?！?
隨后，經(jīng)過談判組的集體商議，張勁妮給出了33000的報(bào)價(jià)。
企業(yè)代表第八次離席商談，最終確認(rèn)了新的報(bào)價(jià)：
「請問這是你們確認(rèn)的最終報(bào)價(jià)嗎？」
「確認(rèn)?！?
「好的，成交?！?
一個(gè)半小時(shí)的漫長談判，企業(yè)代表八次離席商談。每瓶藥的成交價(jià)，比最初的報(bào)價(jià)少了2萬多元。
而這個(gè)價(jià)格被打下來的藥物正是諾西那生鈉注射液，這也是價(jià)值罕見病藥物首次被納入醫(yī)保藥品目錄，并從2022年1月1日正式執(zhí)行。
這意味著更多的SMA患兒用得起藥了，也大大減輕了患者家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，患者家屬們得知這個(gè)消息后喜極而泣!
美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍說：「我們見證了患者群體從無藥可用，到迎來治療希望，再到今天享受醫(yī)保政策，家庭負(fù)擔(dān)大大減輕。這是全國SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物?！?
「救命」的諾西那生鈉
SMA，即脊髓性肌萎縮癥，是一種由基因缺陷所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的最常見遺傳疾病之一。
西安交大附屬第二醫(yī)院兒童SMA診療中心首席專家、患兒治療團(tuán)隊(duì)學(xué)科負(fù)責(zé)人黃邵平教授介紹稱，SMA是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的罕見疾病，發(fā)病率大約萬分之一。
據(jù)了解，2018年5月，脊髓性肌萎縮癥被列入國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》，是排位第二的神經(jīng)肌肉罕見病。
山東大學(xué)齊魯兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科的主任金瑞峰進(jìn)一步介紹稱，普通人中大約每40-50人中就有一名SMA隱性基因攜帶者。作為一種常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，按照遺傳學(xué)概率，如果兩個(gè)攜帶者結(jié)合，每次懷孕都有四分之一的幾率生下SMA患兒。而嬰幼兒期起病的患兒大概率無法活到2歲，因此，SMA也被稱為2歲以下嬰幼兒的「頭號(hào)遺傳病殺手」。
由渤健公司研發(fā)的諾西那生鈉注射液，正是全球首款針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國獲批上市。在國內(nèi)獲批上市之初，諾西那生鈉每單位定價(jià)為69.97萬元，目前已經(jīng)降至55萬元，全國統(tǒng)一價(jià)。
據(jù)悉，諾西那生鈉的治療包括負(fù)荷劑量與維持劑量兩部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分別在鞘內(nèi)注射，以后每4個(gè)月注射一次，終生用藥。根據(jù)最新的SMA患者援助方案，患者可以享受負(fù)荷劑量「1+5」的援助方案，即買1瓶贈(zèng)5瓶，此后的維持劑量援助方案為「1+2」。這意味著，患者每年的治療費(fèi)為55萬元。
在美國，諾西那生鈉注射液定價(jià)為12.5萬美元/針，首年需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬美元，第二年費(fèi)用降低一半，至37.5萬美元。華盛頓州衛(wèi)生保健部門的首席藥劑師唐娜·沙利文曾公開發(fā)表不滿，認(rèn)為雖然該藥給SMA患者帶來了一些希望，但巨額的成本將給華盛頓州的醫(yī)療補(bǔ)助預(yù)算帶來巨大壓力，可能導(dǎo)致立法者不得不削減其他可選的醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)。
為何諾西那生鈉定價(jià)這么貴？
實(shí)際上，與普通藥物不同的是，罕見病病人數(shù)量少，愿意投入資金研發(fā)的企業(yè)也少，藥物研發(fā)進(jìn)展緩慢，而為了收回研發(fā)成本，企業(yè)定價(jià)自然相對較高。
此外，在研發(fā)過程中，罕見病藥物的失敗率明顯更高。根據(jù)全球生物技術(shù)行業(yè)組織BIO、Informa Pharma Intelligence及QLS聯(lián)合發(fā)布的報(bào)告，過去十年(2011年-2020年)，9704個(gè)藥物臨床開發(fā)項(xiàng)目中，從1期臨床到獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，所需時(shí)間平均為10.5年。而罕見病藥物從臨床到獲批，比其他藥品還要長四年。與此同時(shí)，罕見病藥品的臨床試驗(yàn)還有樣本量小、異質(zhì)性大、難招募等特點(diǎn)，使得在臨床試驗(yàn)的任何一個(gè)階段，篩查和隨機(jī)入組失敗率都明顯更高。
針對藥物定價(jià)的爭議，渤健發(fā)言人Matt Fearer曾表示，這是經(jīng)過充分考慮的?！钢Z西那生鈉的定價(jià)策略與其他罕見病孤兒藥并無二致，這個(gè)價(jià)格主要是基于對藥品前期投入、臨床價(jià)值的充分評估，以及渤健可持續(xù)地投入其他創(chuàng)新藥研究項(xiàng)目的需要?！?
京東健康醫(yī)藥部總經(jīng)理兼戰(zhàn)略與投資負(fù)責(zé)人金恩林表示：「罕見病首先是醫(yī)學(xué)問題，但也是經(jīng)濟(jì)學(xué)問題。比如說目前大多數(shù)罕見病患者仍然是無藥可用的，這個(gè)問題就是市場的失靈，如何打破市場的失靈，讓企業(yè)能夠?yàn)樯贁?shù)患者去生產(chǎn)、研發(fā)和提供藥品，以及讓這些企業(yè)獲利保持可持續(xù)發(fā)展，是罕見病領(lǐng)域里特有的挑戰(zhàn)?！?
本次醫(yī)保談判降價(jià)率達(dá)到既往最高
2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的范圍包括近5年新上市或說明書修改的藥品，國家基本藥物以及新冠肺炎治療用藥。新納入藥品精準(zhǔn)補(bǔ)齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個(gè)臨床組別，患者受益面廣泛，群眾用藥的可及性和公平性，進(jìn)一步提高。
調(diào)整后，國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)藥品總數(shù)為2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種。中藥飲片仍為892種。在調(diào)整中，國家醫(yī)療保障局始終堅(jiān)持「保基本」的功能定位，將基金可承受作為必須堅(jiān)守的「底線」，著力滿足廣大參保人基本用藥需求。
從降價(jià)幅度來看，談判成功94個(gè)，總體成功率80.34%。其中，目錄外85個(gè)獨(dú)家藥品談成67個(gè)，成功率78.82%，平均降價(jià)61.71%。無論從成功率還是降幅來看，也都達(dá)到了既往最高。
據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道了解，百濟(jì)神州BTK抑制劑百悅澤®（澤布替尼）經(jīng)過2021年醫(yī)保目錄談判，順利增補(bǔ)華氏巨球蛋白血癥（WM）適應(yīng)癥進(jìn)入2021版國家醫(yī)保目錄，進(jìn)一步降低患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。目前，百悅澤®共有三項(xiàng)適應(yīng)癥納入醫(yī)保目錄，覆蓋套細(xì)胞淋巴瘤、慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥。
本次百悅澤®在繼2020年醫(yī)保談判降價(jià)44%后，再度降價(jià)14%，二度降價(jià)后的最新醫(yī)保執(zhí)行價(jià)格為5440元/盒，每月治療費(fèi)用報(bào)銷前為10200元。如按全國平均70%的醫(yī)保報(bào)銷比例計(jì)算，百悅澤®在報(bào)銷后的月治療費(fèi)將降至約3060元。此次降價(jià)后，百悅澤®成為同類BTK抑制劑中，月治療費(fèi)用最低的產(chǎn)品。
備受爭議的綠谷制藥的阿爾茨海默病藥物九期一（甘露特鈉）降價(jià)66%進(jìn)入醫(yī)保目錄，最新價(jià)格為7.05 元/150mg。
隨著醫(yī)保改革的不斷深化，醫(yī)保政策落地時(shí)間也在逐年縮短。從談判結(jié)果公布，到患者享受醫(yī)保報(bào)銷政策接受治療，前后不到一個(gè)月的時(shí)間。如此可見，在保證政策落地高效執(zhí)行的同時(shí)，也真正為患者打通了醫(yī)保用藥的「最后一公里」已經(jīng)成為趨勢。
IQVIA方面也認(rèn)為，從本次醫(yī)保談判結(jié)果來看，政策變化引導(dǎo)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級(jí)，未來藥品的商業(yè)成功將更加依賴創(chuàng)新。一方面，政策變化帶來上市與醫(yī)保準(zhǔn)入時(shí)間點(diǎn)提前，藥品商業(yè)成功關(guān)鍵點(diǎn)隨之提前；另一方面，集中帶量采購導(dǎo)致藥品生命周期縮短，企業(yè)更需推陳出新，以創(chuàng)新取勝；同時(shí)，藥品的商業(yè)成功將從依賴銷售，逐步轉(zhuǎn)型為依賴證據(jù)生產(chǎn)、價(jià)值定位與價(jià)值傳遞；此外，醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整與集采等措施在優(yōu)化基金使用的同時(shí)，也倒逼醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級(jí)。
